7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

强化政治监督 确保全党步调一致向前进******

　　强化政治监督，是纪检监察机关肩负的重大政治责任，是纪检监察工作高质量发展的时代命题。

　　党的十八大以来，根据党中央部署，各级纪检监察机关不断提高政治站位，强化政治监督，以有力有效的工作推动全党在思想上政治上行动上同以习近平同志为核心的党中央保持高度一致，为党和国家事业发展提供坚强政治保障。

　　党的二十大报告提出，推进政治监督具体化、精准化、常态化。

　　新征程上，各级纪检监察机关坚持以党的二十大精神为指引，以强有力的政治监督督促广大党员干部深刻领悟“两个确立”的决定性意义，坚决做到“两个维护”，确保全党步调一致向前进。

　　坚持从政治上看问题，严明政治纪律和政治规矩，确保全党在政治立场、政治方向、政治原则、政治道路上同党中央保持高度一致

　　旗帜鲜明讲政治，是我们党一以贯之的政治优势。进入新时代，以习近平同志为核心的党中央坚持以党的政治建设为统领，坚守自我革命根本政治方向，健全维护党中央权威和集中统一领导的各项制度，把党的领导落实到党和国家事业各领域各方面各环节。

　　作为管党治党的重要力量，纪检监察机关坚持把政治建设摆在首位，自觉担负起“两个维护”的特殊使命和重大责任。

　　一方面，自己坚决做到。中央纪委国家监委认真贯彻加强和维护党中央集中统一领导的若干规定，严格执行请示报告制度，每年向中央政治局和中央政治局常委会报告工作，重大事项、重大案件、重要工作及时主动向习近平总书记和党中央请示报告，确保党中央牢牢掌握正风肃纪反腐的领导权、主动权。党的二十大胜利闭幕后，各级纪检监察机关通过多种形式，组织开展学习活动，迅速把思想和行动统一到党的二十大精神上来。

　　另一方面，督促全党做到。各级纪检监察机关严明政治纪律和政治规矩，持续净化党内政治生态，坚决同危害党中央权威和集中统一领导的人和事作斗争，确保党的团结统一。

　　秦岭，素有“国家中央公园”之称，是重要生态屏障。针对秦岭北麓西安境内违建别墅、严重破坏生态环境问题，习近平总书记6次作出重要指示批示。一些干部却阳奉阴违，致使违建屡禁不止。

　　对此，党中央扭住不放，一抓到底，中央纪委国家监委坚持从政治纪律查起，彻底查处秦岭北麓西安境内违建别墅整而未治、阳奉阴违、禁而未绝的问题。2018年7月以来，位于秦岭北麓西安境内的1100多栋违建别墅被依法拆除，多名领导干部因违纪违法被查处。

　　甘肃祁连山自然保护区环境污染、青海木里矿区非法采煤、湖南洞庭湖违规违法建设矮围……党的十八大以来查处的一批典型案例中，纪检监察机关都将政治监督与审查调查深度融合，把严明政治纪律和政治规矩落实到具体人和事，着力纠治政治偏差，推动问题得到解决。

　　壹引其纲，万目皆张。全面从严治党，首先要从政治上看。

　　中央纪委国家监委有关负责人表示，将牢牢抓住政治纪律这个最根本、最重要的纪律，坚决防止和治理“七个有之”问题，坚决清除对党阳奉阴违的“两面人”，坚决查处政治问题和经济问题交织的违纪违法行为，铲除拉帮结派、结党营私的政治团伙，消除党内存在的严重政治隐患，维护政治安全，确保全党在政治立场、政治方向、政治原则、政治道路上同党中央保持高度一致。

　　心怀“国之大者”，发挥监督保障执行、促进完善发展作用，推动党中央重大决策部署落地见效

　　河北雄安新区启动区，塔吊林立之间，一栋栋建筑破土而出。经过5年多的规划和建设，这座“未来之城”的蓝图正一步步变为现实。

　　聚焦“千年大计、国家大事”，2022年10月以来，河北雄安新区纪工委监察组深入开展“走项目、查实情、解难题、保稳定”活动，走访调研在建重点项目15个，通过向建设单位、监理单位、施工单位相关负责人、工人发放调查问卷，征集企业诉求和意见建议31条，发现并督促整改问题34个，为雄安新区高标准、高质量建设保驾护航。

　　党中央决策部署到哪里，政治监督就跟进到哪里。

　　纪检监察机关开展政治监督的焦点始终围绕关乎全局、关乎长远、关乎根本的“国之大者”，坚决纠治贯彻党中央重大决策部署中的政治偏差，建立健全台账管理、动态跟踪、限期办结、督查问责、“回头看”等措施制度，确保党中央决策部署和工作要求落实见效。

　　全面贯彻落实党的二十大精神，要求纪检监察机关更加主动围绕中心、服务大局，紧密联系我国发展面临的新的战略机遇、新的战略任务、新的战略阶段、新的战略要求、新的战略环境，围绕落实党的二十大战略部署强化政治监督，找准政治监督的重点和着力点。

　　纪检监察机关围绕全面建设社会主义现代化国家目标任务，聚焦把握新发展阶段、贯彻新发展理念、构建新发展格局、推动高质量发展、统筹疫情防控和经济社会发展等党中央重大决策部署，跟进监督、精准监督，积极发挥监督保障执行、促进完善发展作用，确保党中央重大决策部署落地见效。

　　新征程上，纪检监察机关将加强对学习宣传贯彻党的二十大精神情况的监督，推动各级党组织和广大党员干部完整、准确、全面把握精神实质，谋实思路、扎实工作；聚焦党的二十大作出的战略部署和党中央因时因势作出的决策部署，加强监督检查，及时发现、处置、通报违反纪律、落实责任和措施不力等问题，促进形成自觉对标对表、积极履职尽责的良好氛围。

　　推进政治监督具体化、精准化、常态化，督促广大党员干部不断提高政治判断力、政治领悟力、政治执行力

　　近年来，为确保习近平生态文明思想落地生根、开花结果，中央纪委国家监委围绕生态环境保护、耕地保护等重点领域、重要事项，加强监督执纪问责。

　　对中央环保督察移交的生态环境损害责任问题进行滚动式督办；聚焦长江流域禁捕，督促有关地方纪委监委有针对性地开展监督；对违建别墅问题专项清查整治部际协调机制移送的顶风违建别墅问题线索建立专门台账，要求有关地方限时办结；紧盯农村乱占耕地建房专项整治情况跟进监督……中央纪委国家监委通过打好专项监督、问题督办、以案促改、通报曝光“组合拳”，推动政治监督往深里走、往实里走。

　　强化政治监督，既要明确“抓什么”，还应注重“怎么抓”。各级纪检监察机关作了大量探索：完善贯彻落实习近平总书记重要指示批示精神的监督工作机制，建立健全一系列相关措施制度；突出对“一把手”的监督，确保“一把手”严以律己、严负其责、严管所辖；利用信息化手段，汇总干部选拔任用“一报告两评议”结果、信访举报、案件管理、民意调查等数据，加强政治生态研判；通过群众身边腐败和作风问题专项整治，推动解决贯彻落实党中央重大决策部署中存在的问题……

　　一系列举措有力推动政治监督具体化、精准化、常态化，督促广大党员干部不断提高政治判断力、政治领悟力、政治执行力，时时处处向党中央看齐，扎扎实实贯彻党中央决策部署。

　　巡视是推进党的自我革命、全面从严治党的战略性制度安排，巡视的本质就是政治监督。截至目前，中央、省、市、县四级全部建立巡视巡察制度，179家中央单位开展内部巡视。

　　“深化政治巡视，始终突出加强对党组织和党员领导干部履行职责、行使权力的监督，深入检查落实党的路线方针政策和党中央重大决策部署、落实全面从严治党战略部署、落实新时代党的组织路线、落实巡视整改和成果运用情况。”中央巡视办有关负责人介绍，将坚持政治巡视定位和中央巡视工作方针，认真研究谋划二十届中央巡视工作，及时推进《中央巡视工作规划（2023—2027年）》研究制定工作，把“两个维护”作为根本任务，把贯彻落实党的二十大精神情况作为重中之重，把严的要求贯彻到政治巡视全过程各环节，使巡视工作更加科学、完善、有效，发挥政治巡视利剑作用，为全面建设社会主义现代化国家提供坚强保障。（记者 张洋）