7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
【网络中国节·诗画节气】冬至：冬藏之气，至此而极******
【网络中国节·诗画节气】
冬至：冬藏之气，至此而极
作者：侯楠楠
冬至到了。《月令七十二候集解》中记载：“冬至，十一月中。终藏之气至此而极也。”古人认为冬至为阴阳交替的时刻，“冬至一阳生，是阳动用而阴复于静也”，从此阴气盛极转衰，阳气开始萌生。冬至三候为“蚯蚓结，麋角解，水泉动”。此时天气仍十分寒冷，因此蚯蚓还蜷缩着身体冬眠；但因阳气初升，山中的泉水开始流动。不过，夏至时“鹿角解”，冬至时“麋角解”，麋与鹿长得那么像，为何分别与两个相反的节气相关？这是因为古人认为鹿角朝前属阳，夏至时阴气初升阳气渐退，鹿角开始脱落；麋角朝后属阴，冬至时阳气初升阴气渐退，麋角开始脱落。
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《敦煌二十四节气》原画出自《不可思议的敦煌·与万物共生长》创作展——最佳创作团队奖「豆荚创意」小朋友们的集体创作。动画制作：满晨
“冬至不端饺子碗，冻掉耳朵没人管”，吃饺子是北方最普遍的冬至习俗，除此之外，北京地区还要吃铜锅涮肉，而西南地区要吃羊肉汤。都说“冬至大如年”，所以冬至又被称为“亚岁”，意思是仅次于过年。三国时期曹植《冬至献袜送表》中说“亚岁迎祥，履长纳庆”，是的，你没看错，曹植这篇文章的标题中隐藏了另一个冬至习俗：给长辈送鞋袜，祝愿父母健康长寿。
“冬至至后日初长”，魏晋时期，皇宫里有用红线量日影的习俗，《岁时广记》中记载，“晋魏间，宫中用红线量日影，冬至后日添长一线”。从周朝开始，君主还要“以冬日至，致天神、人鬼”，即在这一天通过祭祀为国祈福，《史记·封禅书》也记载，君主在冬至日“礼天于南郊,迎长日之至”，可见古代各阶层对于冬至日的重视。
这么大的节日，没有理由不放假。《太平御览》中记载，汉代的冬至假期是五天，“冬至前后，君子安身静体，百官绝事，不听政，择吉辰而后省事”，冬至当天，皇帝还要大宴群臣，请他们欣赏歌舞。到了宋代，《东京梦华录》中记载，“十一月冬至，京师最重此节。虽至贫者，一年之间积累假借，至此日更易新衣，备办饮食，享祀先祖。官放关扑，庆贺往来，一如年节”。不管有没有钱，忙碌了将近一年的老百姓到了冬至这一天，都要买新衣服、置办宴会、祭祀先祖，官方还允许在这天举行关扑这样的民间博彩活动。
冬至过后，就要进入“数九”寒天了。“一九二九不出手；三九四九冰上走；五九六九河开流；七九八九耕牛遍地走，九九燕子来”，这一谚语总结了入九以后的天气变化。如何消磨将近三个月的严冬？古时文人雅士在冬至后，轮流做东，相约聚会，雅集娱乐，谓之“消寒会”，又叫“暖冬会”。据记载，唐朝时，长安有一位巨富王元宝，此人是个社交达人，冬天下大雪的时候，他命仆人将坊巷的积雪打扫干净，自己亲自站到巷口迎接宾客，请客人们到他的家里，大摆宴席，饮酒作乐，称“暖寒之会”。“归来何事添幽致，小灶灯前自煮茶”，近来“围炉煮茶”在年轻人中风靡，成为一种新型社交方式，还真有点像消寒会的“文艺复兴”。
不过，“消寒会”终究是士人阶层的高雅游戏，冬至时节大多数地区已经进入农闲时期，民间发明了“九九消寒图”，用以打发漫长的寒冬。第一种在《帝京景物略》有记载：“日冬至，画素梅一枝，为瓣八十有一，日染一瓣，瓣尽而九九出，则春深矣，曰九九消寒图。”在冬至这一天，用白描的手法画梅花一枝，共八十一片花瓣，每天点染一瓣，当梅花都被点染成胭脂色，冬天也就过去了，正如元代杨允孚《滦京杂咏》中所说：“试数窗间九九图，余寒消尽暖回初。梅花点徧无余白，看到今朝是杏株。”还有一种是书写“庭前垂柳珍重待春风”九字，这九个字的繁体字都是九笔，冬至起每日描红一笔，九九正好描完。古人正是通过这样浪漫的方式，将对春的期待一笔一划留下来。
在诗人眼里，冬至也是个值得创作的主题。杜甫《小至》诗云：“天时人事日相催，冬至阳生春又来。刺绣五纹添弱线，吹葭六琯动浮灰。岸容待腊将舒柳，山意冲寒欲放梅。云物不殊乡国异，教儿且覆掌中杯。”这里面又有个知识点，在“吹葭六琯动浮灰”一句。“葭管吹灰”是古代一种测定节气的方法，古人认为律历同源，把不同尺寸的律管埋入地下一部分，露出一部分。建一处三重的密室，封闭严实，把十二律管按照对应的月份位子埋好，里面装上芦苇烧成的灰，到了相应的节气，则灰就会被从律管中涌出的阳气吹出来。到了冬至，其中最长的那支律管必有灰喷出来，同时还发出“嗡”的一声。这支律管就是黄钟律管，其声响便是黄钟之音。
这么大的节日，人也很容易想家。白居易有一首《邯郸冬至夜》，“邯郸驿里逢冬至，抱膝灯前影伴身。想得家中夜深坐，还应说着远行人”。冬至这一天，白居易在河北的一家酒店里，“抱膝灯前影伴身”，想家，宝宝心里苦，并且宝宝要说出来。白居易觉得，家里人应该此时也在牵挂他吧，这种情理之中的想象，放在这个特殊的时间，令人觉得质朴而深情。
看到这里，还不赶快给家里打个电话吗？
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