7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

多地奋力冲刺稳增长******

　　中央经济工作会议提出，突出做好稳增长、稳就业、稳物价工作，有效防范化解重大风险，推动经济运行整体好转，实现质的有效提升和量的合理增长，为全面建设社会主义现代化国家开好局起好步。

　　明年是全面贯彻落实党的二十大精神的开局之年，做好经济工作十分重要。当前，多地纷纷抢抓时间窗口，全力以赴冲刺经济稳增长，并为明年经济社会发展夯实基础。

　　巩固经济回稳向好态势

　　近一段时间以来，多地相继召开会议，释放奋力“拼经济”强烈信号，并提前谋划明年经济工作。

　　12月1日，河北省召开会议指出，当前各项工作已进入攻坚冲刺、决战决胜的关键时期，要扎实实施国家和省稳经济一揽子政策与接续措施，巩固经济回稳向上态势；12月1日至2日，河南省召开专题会议研究谋划明年经济工作，提出要着力扬优势、补短板、强弱项、稳底盘、激活力、增动能，推动经济实现质的有效提升和量的合理增长。

　　12月2日，上海市召开座谈会，提出抓好重大工程建设，推动重点区域发力；也要着力锻长板、补短板、固底板。黑龙江省日前提出，要坚持问题导向，聚焦今年经济运行工作中的短板弱项，逐一谋划具有针对性和可操作性的措施。

　　从具体抓手来看，稳工业、扩投资、促消费仍是“重头戏”。贵州省提出，要把产业发展摆在首要位置，坚定不移推动新型工业化，大力推进产业强省建设，全面增强优势支柱产业核心竞争力；福建省要求，强化项目攻坚，用足用好政策性开发性金融工具、专项债券、专项借款等，加快推进各类投资项目建设进度，谋划生成更多大项目，推动形成更多实物工作量；安徽省提出，促进消费加快恢复，统筹抓好促消费系列政策、生活服务业纾困等政策落地实施，加大汽车、家电等大宗商品促销，结合城市功能品质活力提升促进房地产健康发展……

　　近日，多个省份还纷纷“组团出海”拓市场，其中既有广东、浙江、江苏、福建等传统外贸大省，也包括四川、湖南这样的内陆省份。

　　四季度对全年经济运行十分重要。仲量联行大中华区首席经济学家兼研究部总监庞溟表示，各地区各部门应努力抓住四季度关键期、年初开局期、政策窗口期，全方位、多维度发力，巩固经济回稳向好态势。

　　把稳增长放在突出位置

　　中央经济工作会议提出，明年要坚持稳字当头、稳中求进，继续实施积极的财政政策和稳健的货币政策，加大宏观政策调控力度，加强各类政策协调配合，形成共促高质量发展合力。积极的财政政策要加力提效，稳健的货币政策要精准有力，产业政策要发展和安全并举，科技政策要聚焦自立自强，社会政策要兜牢民生底线。

　　稳增长，要以自身发展的确定性有效应对外部环境的不确定性。植信投资首席经济学家兼研究院院长连平表示，明年我国经济依然存在下行压力，转型到了关键时期，需要紧紧围绕稳中求进的总基调，将逆周期与跨周期政策通盘考虑和有机结合，统筹推进各项经济工作。

　　“经济增长与就业是同向关系，没有合理的增长，就业就不可能得到保障。稳就业和稳物价则可以共同保证人民生活水平。”连平表示，所有“稳”的前提是不发生系统性风险，因此防范化解重大风险是经济工作的重中之重。

　　稳增长，要进一步激发全社会干事创业活力。中银证券首席经济学家徐高认为，明年经济工作的重点在“三稳”和“四敢”。“三稳”是明年经济工作的重心，即稳增长、稳就业和稳物价；“四敢”则是“让干部敢为、地方敢闯、企业敢干、群众敢首创”，“四敢”导向有利于调动各方摸索试错的积极性，有利于推进经济发展。

　　“当各方都‘敢为’‘敢闯’‘敢干’和‘敢首创’的时候，活力和积极性就会被激发出来，中国经济就一定会好。”徐高说。

　　对于稳增长的预期目标，近期多位经济学家提出了分析建议。比如，全国政协经济委员会副主任刘世锦建议，明年应提出不低于5%的增长目标。由于今年基数低，如果明年上半年能够大部分或者全面摆脱疫情冲击的影响，各项稳增长措施落实到位，尤其是改革开放加大力度，稳预期、稳信心见到成效，实际增速还可能更高一些，应力争今明两年平均增速达到5%左右。中国首席经济学家论坛副理事长屈宏斌则撰文表示，明年我国经济的合理增长区间应为6%至7%。这个区间意味着在今年较低的增长基数上，明年经济明显恢复，今明两年平均增速有望达到5%左右，与2020年—2021年的两年平均增速持平。

　　增强经济增长内生动力

　　稳增长，要着力激发内生动力。中央经济工作会议指出，要着力扩大国内需求，充分挖掘国内市场潜力，提升内需对经济增长的拉动作用。

　　庞溟认为，预计下一阶段的工作将针对社会有效需求偏弱的矛盾，以消费的基础作用和投资的关键作用为支撑，重点着眼于扩大国内需求，以加快重大项目建设、促进制造业产业升级、扩大有效投资为抓手，以深挖潜、重视大宗消费、促进消费复苏为补充，通过稳定市场主体信心和居民部门预期、调动企业部门和社会资本积极性，推动稳增长、稳就业、稳物价政策举措有效实施、接续发力。

　　连平表示，明年在出口面临较大下行压力和消费恢复仍可能受疫情影响出现波动的情况下，基建投资和制造业投资仍将继续扛起“稳投资、促增长”大旗。较大的财政支持力度和较为充裕的项目储备，将成为明年基建投资继续保持较快增长的两大支撑。随着技改投资和高技术投资需求的不断释放、民企经营状况的改善带动投资积极性的提升和金融信贷的大力支持，制造业投资也有望继续维持较高增长。

　　中国首席经济学家论坛理事王军表示，要大力提振市场信心，切实落实“两个毫不动摇”，增强我国社会主义现代化建设动力和活力。当前我国经济面临的诸多问题，核心一点是预期转弱，特别是民间资本对于未来的信心和预期不足。因此，2023年国家将更加重视激发民间资本的活力，以增强经济发展的内生动力。

　　“当前，我国经济仍然面临较大的下行压力，但我国应对冲击能力强、政策回旋余地大的优势并没有改变。随着经济政策更多向短期稳增长和长期促发展聚焦，更加注重激发各方活力，中国经济一定能加速回稳向好。”徐高表示。（本报记者 熊 丽）